¿Y si en lugar de extraer las células defensivas de un paciente para modificarlas en un laboratorio fuera posible hacer que el propio organismo las transformara? Esa es precisamente la idea detrás de una nueva terapia experimental que ha despertado interés por sus resultados iniciales en personas con esclerosis múltiple y otras enfermedades autoinmunes.
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En un pequeño ensayo clínico, 16 pacientes recibieron un tratamiento diseñado para generar células CAR-T directamente dentro de su organismo. Después de la intervención, los investigadores observaron una reducción de determinadas células inmunitarias relacionadas con la enfermedad y mejoras en algunos síntomas.
Los resultados son prometedores, pero todavía no significan que exista una cura. El número de participantes fue reducido y el seguimiento también fue limitado, por lo que será necesario realizar estudios más amplios para saber hasta dónde puede llegar esta estrategia.
¿Cómo funciona esta terapia?
La terapia utiliza un virus modificado como vehículo para llevar instrucciones genéticas hasta las células T, un tipo de célula fundamental del sistema inmunitario.
Una vez modificadas, estas células pueden producir unos receptores conocidos como CAR, capaces de reconocer determinadas células B. El objetivo es reducir las células que producen autoanticuerpos, moléculas que en las enfermedades autoinmunes pueden terminar atacando tejidos sanos del propio organismo.
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| Terapia CAR-T in vivo con virus modificado para transformar células T y eliminar células B productoras de autoanticuerpos |
La diferencia más llamativa está en dónde se realiza el proceso. En las terapias CAR-T convencionales, las células T se extraen de la sangre, se modifican en un laboratorio y posteriormente se vuelven a introducir en el paciente.
En este caso, la modificación pretende producirse directamente dentro del cuerpo. Por eso se habla de una terapia CAR-T in vivo.
¿Qué ocurrió después del tratamiento?
Los participantes recibieron una única inyección del tratamiento y fueron observados durante aproximadamente seis meses.
Durante ese periodo, los investigadores detectaron un aumento de las células T CAR y una disminución de las células B y de determinados autoanticuerpos relacionados con las enfermedades autoinmunes.
En los participantes con esclerosis múltiple también se observaron mejoras en algunas funciones motoras y cognitivas y una reducción de la fatiga. En personas con otras enfermedades que afectaban a los músculos se registraron mejoras en la fuerza muscular y una menor inflamación.
¿Significa esto que la esclerosis múltiple puede curarse?
No todavía. Esta es probablemente la parte más importante a la hora de interpretar los resultados.
El estudio ofrece una señal interesante de que podría ser posible modificar determinadas respuestas del sistema inmunitario desde el interior del organismo. Sin embargo, se trata de una investigación inicial con pocos participantes y un periodo de seguimiento relativamente corto.
Los propios investigadores señalan que estos resultados no demuestran todavía una eficacia definitiva ni permiten afirmar que se haya conseguido restaurar de manera permanente la tolerancia del sistema inmunitario.
¿Por qué es importante que la terapia se haga dentro del cuerpo?
Las terapias CAR-T tradicionales requieren un proceso complejo: extraer las células del paciente, modificarlas, multiplicarlas en el laboratorio y volver a administrarlas.
Una terapia in vivo intenta simplificar buena parte de ese proceso al proporcionar las instrucciones necesarias directamente en el organismo. Si esta estrategia demuestra ser segura y eficaz en estudios posteriores, podría convertirse en una alternativa potencialmente más rápida y sencilla de fabricar.
Pero antes de pensar en su utilización generalizada quedan varias preguntas por responder, especialmente relacionadas con su seguridad, duración del efecto y capacidad para controlar la enfermedad a largo plazo.
Un resultado prometedor, pero todavía experimental
La importancia de este trabajo no está en haber encontrado una cura definitiva para la esclerosis múltiple, sino en haber mostrado que es posible intentar reprogramar células del sistema inmunitario directamente dentro del organismo.
Si futuras investigaciones confirman estos resultados en grupos mucho más grandes y durante periodos más prolongados, esta tecnología podría abrir una nueva vía para tratar enfermedades en las que el sistema inmunitario termina atacando al propio cuerpo.
Por ahora, el resultado debe interpretarse con cautela: es una prueba de concepto prometedora, no un tratamiento establecido.
Fuente: Nature